“基因編輯嬰兒”賀建奎:曾經還有一個潛在的妊娠胚胎
11月28日,第二屆人類基因組編輯國際峰會順利舉行,然而,掀起醫(yī)藥學術領域熱潮的,卻是兩個被基因編輯技術修改的雙胞胎女嬰。
這一駭人聽聞的學術研究進展,經過媒體發(fā)酵,其項目負責人,南方科技大學副教授賀建奎,不僅掉入輿論漩渦,而且項目相關的倫理、試驗、監(jiān)管合規(guī)性,備受產業(yè)界指責。
“我必須要道歉”
12時40分,賀建奎按照大會安排,最后一個登上講席臺,發(fā)表演講和數(shù)據(jù)報告。
“對于這次試驗項目,我首先必須要道歉!”賀建奎說出的第一句話,并不令人吃驚,他進一步表示:由于實驗的保密性不強,所以數(shù)據(jù)被意外泄露,于是直接把結果公布了;事先也沒有公布數(shù)據(jù),研究也沒有經過同行評議;對于該項試驗的推進,南方科技大學也并不知情;臨床試驗的資金和所有支出(包括給志愿者懷孕期間支付的費用),都是由個人支付的。
隨后,賀建奎介紹了項目的一些情況。對于為何選擇開展臨床試驗,他談到,有10%的歐洲人缺少某種基因,CCR5基因的敲除是顯著的預防HIV的方法。“首先,我們需要看小鼠基因敲除CCR5基因的影響,兩個正常行為的評估,顯示沒有區(qū)別;因此我們評估,在人類身上能否設計CCR5基因的敲除。”
而對于學術界關心的“脫靶效應”,賀建奎團隊首先在小鼠和猴子上進行了相關實驗,并且在猴子實驗的基礎上,探索了人類試驗的試劑計量,并對嵌合和脫靶等風險做出了評估。“通過多次的全基因組檢測,我們在對嬰兒出生前的DNA檢測過程中,發(fā)現(xiàn)了一個可能的脫靶,但脫靶位置離目標位點很遠,而且在非編碼區(qū),也不在有作用的元件上,沒有檢測到癌癥相關基因突變。”
本次國際峰會主席,加州理工學院的生物學家David Baltimore在賀建奎發(fā)言之后上臺,對于這一公共科學事件,他也做出了個人評論。
他認為,運用基因編輯做任何的臨床應用必須要證實具備安全性,而且必須考慮到整個社會的倫理共識,并且整個研究過程要公開透明,但是在這個研究項目中公眾和學術界都沒有看到這一點。“這事件絕對是科學家自我行為管理的失!直到事情發(fā)生、嬰童已經降生,我們才知道發(fā)生了這樣一件事情,研究者負有難以推卸責任,即使僅僅從疾病的選擇來看,艾滋病阻斷其實有很多方法,不見得必須選擇基因編輯技術來進行治療。”
現(xiàn)場交鋒 “我會對孩子負責”
提問:很顯然你會選擇CCR5基因也是看到了很多關于CCR5基因編輯的研究報告,但是,是否真的了解這個基因及其功能呢?比如大部分基因突變和缺失都是歐洲人、高加索人、白人等等,而在中國其實不見得是常見的情況,北歐是有數(shù)據(jù)支持的,中國客觀上講沒有這方面的數(shù)據(jù)。
賀建奎:之所以會選擇這個基因是綜合了幾個原因,首先HIV本身在很多國家就是一個嚴重的致死性疾病,而且會因遺傳導致兒童發(fā)生嚴重的感染,國內外都有研究證實暴露于HIV但沒有感染的(HEU)兒童可能會在6個月~18個月可能會發(fā)生艾滋病的感染風險,所以這還是一個相當嚴重的健康問題,關于CCR5基因我們也做了一些研究。
提問:CCR5基因在免疫過程中存在很大作用,不僅是針對HIV,免疫系統(tǒng)的影響是遍布全身的,甚至會大腦也會受免疫系統(tǒng)調控,也有部分動物試驗研究結果證實CCR5基因突變問題會引發(fā)小鼠的認知行為異常,甚至可能會提升動物的認知功能,你真的足夠了解這個領域嗎?
賀建奎:首先,我是反對使用基因編輯技術來進行任何的功能提升性試驗,此外,我們選擇了CCR5基因作為第一個切入口,也是因為這一個簡單的單基因,有助于構建一個相對保守的模型,為未來我們可以探索多基因、更復雜的基因編輯積累經驗。
提問:多少對夫妻參與了試驗,獲取到了多少個卵子,多少個進行了基因編輯?有多少是正準備進行胚胎移植的,有多少是處在妊娠或已經分娩的?
賀建奎:我們一共有8對夫婦參與了研究,其中1對中途退出試驗,所有參與試驗的受試者,父親都呈HIV陽性,母親都呈HIV陰性,同時也有年齡要求;針對這些夫婦,我們做了多倫的研究,要讓這些受試者進入一個正常的體外生殖的過程,從而為IVF(體外受精-胚胎移植)做準備。
提問:那么這次研究項目一共獲取了多少卵子?
賀建奎:很多,其中有30個成功發(fā)育到囊胚階段,70%的胚胎被編輯。
提問:在你啟動臨床試驗之前,有多少人閱讀和審評過知情同意書(informed consent)?
賀建奎:我的研究團隊當然都清楚,還有我們也咨詢過國內和國外的一些專家教授,他們也看過。
提問:那么是你們整個團隊都參與到受試者知情同意的對話當中嗎?
賀建奎:第一輪是我們研究團隊的成員先和受試者面談,大概兩小時,第二輪安排在第一輪面談的一個月之后,我本人和其他兩名教授會再和受試者面談,大概一小時。話題都是圍繞知情同意的內容,所以我們團隊和我本人都是直接參與的,甚至曾經有一個母親還專門拿了很多論文資料過來,就是探討關于脫靶的風險問題。
提問:你最開始是如何招募的受試者夫婦呢?是通過個人招募還是通過第三方機構?
賀建奎:通過一個艾滋病患者的組織(即媒體信息中披露的:白樺林)。
提問:從賀教授剛剛公布的數(shù)據(jù)和資料中,父親是HIV陽性,母親是HIV陰性,研究過程做了精子清洗,完全可以選擇沒有被感染的胚胎進行體外生殖。究竟受試者迫切的臨床需求在哪里?體外生殖過程進行基因編輯,究竟是受試者自己主動選擇的,還是科學家、醫(yī)生、倫理學家團隊達成共識后做出的理性決策?
賀建奎:為什么選擇CCR5,我認為這是一個未被滿足的臨床需求,不僅僅只是關系到這樣一個案例,而是關系到千百萬個艾滋病家庭和孩子,因為即使是現(xiàn)在也還沒有一款能夠系統(tǒng)免疫艾滋病的產品,包括疫苗,我也接觸和認識很多艾滋病患者,很多患者都非常不幸,所以我能夠為他們的人生做一些嘗試,我覺得非常驕傲!我也愿意用全部的精力和金錢,去照顧這兩個孩子,對他們的生命負責。
提問:您談到除了這兩個孩子之外,沒有進行額外的胚胎移植,那么現(xiàn)在還有沒有另外的已經進行基因編輯的胚胎,還處在試驗受孕過程中呢?
賀建奎:呃……還有另外一個潛在的妊娠(another potential pregnancy)胚胎,后來流產了。
提問:關于倫理,能不能詳細說一下您的研究機構和中心的審查的過程?另外,您說對于兩個孩子的未來您會負責,您覺得如何看待責任?
賀建奎:其實很多人問過我,如果我的親人或者朋友發(fā)生了基因層面的遺傳疾病,我的想法是他們需要我們的幫助,尤其是基因遺傳相關疾病,如果有技術可以避免悲劇發(fā)生,我認為有責任可以幫助他們。
提問:未來這兩個孩子怎么辦?是否會公布兩個孩子的身份?
賀建奎:這的確是一個矛盾,現(xiàn)階段受試者隱私的確是非常的重要。我們不打算使用任何工具控制她們的未來,讓她們自然生長,有選擇的自由,讓自身的潛力得到充分發(fā)展。
提問:假如是你的孩子,你會做這個試驗嗎?
賀建奎:我的孩子,我一定第一個參與試驗。
責任編輯:陳婷
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