解讀 | 吳晶：國家抗癌藥醫(yī)保準(zhǔn)入專項(xiàng)談判中的循證亮點(diǎn)

按照國務(wù)院要求，由國家醫(yī)療保障局主導(dǎo)的抗癌藥醫(yī)保準(zhǔn)入專項(xiàng)談判工作已于2018年9月底全面結(jié)束，在納入談判范圍的12家企業(yè)的18個(gè)品種中，最終有17個(gè)品種通過談判成功納入國家醫(yī)保報(bào)銷范圍。此次談判工作是響應(yīng)黨中央、國務(wù)院與各相關(guān)部門針對減輕癌癥患者用藥負(fù)擔(dān)的有力舉措，也是2017年醫(yī)保藥品談判準(zhǔn)入工作的進(jìn)一步延伸與深化�？v觀全程，此次談判具有以下三個(gè)明顯的循證亮點(diǎn)：

 專注抗癌藥品，著力減輕癌癥患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)

 癌癥已成為威脅人民群眾生命健康的“頭號殺手”。根據(jù)國家癌癥中心最新數(shù)據(jù)，2014年我國癌癥新發(fā)病例380.4萬例，平均每天超過1萬人被確診為癌癥，發(fā)病率高于世界平均水平，診療形勢十分嚴(yán)峻。相關(guān)數(shù)據(jù)也顯示，中國城鎮(zhèn)人口年人均癌癥就診費(fèi)用已逼近1萬美元，而平均家庭年支出僅有8500美元，癌癥患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)十分沉重。此次納入談判范圍的18個(gè)抗癌藥涉及16個(gè)癌癥治療領(lǐng)域，基本覆蓋了我國發(fā)病率排名前5位的癌癥，其中有5個(gè)藥品的適應(yīng)癥中均有我國發(fā)病率最高的肺癌。此次談判是在充分掌握了我國癌癥發(fā)病率與疾病負(fù)擔(dān)基礎(chǔ)上開展的一項(xiàng)精準(zhǔn)惠民舉措，彰顯了黨中央、國務(wù)院和國家醫(yī)療保障局在把握政策著力點(diǎn)上的科學(xué)循證水平與精準(zhǔn)執(zhí)行高度。

 聚焦未滿足的臨床需求，科學(xué)遴選與納入談判品種

原則上講，納入醫(yī)保談判范圍的品種應(yīng)為臨床價(jià)值高且不可替代的產(chǎn)品，通常為專利藥、獨(dú)家藥，且藥品價(jià)格較高。國際上通常會(huì)先對這些產(chǎn)品的臨床價(jià)值與創(chuàng)新性進(jìn)行評估，如德國會(huì)先確定某藥品在延長生存時(shí)間、提高生命質(zhì)量、降低并發(fā)癥與不良反應(yīng)發(fā)生率方面的臨床不可替代性后，才會(huì)綜合該藥品的臨床與經(jīng)濟(jì)性證據(jù)進(jìn)行談判。此次談判中國家醫(yī)保局在遴選談判品種時(shí)，組織了來自20個(gè)省份的70余名覆蓋相關(guān)癌種的一線臨床專家對擬納入談判的抗癌藥品進(jìn)行評審。評審主要以藥品的治療地位、患者獲益和創(chuàng)新性作為評價(jià)指標(biāo)進(jìn)行遴選，最終確定的18個(gè)品種均為臨床必需、創(chuàng)新性高、患者收益大的藥品。組織臨床一線專家進(jìn)行評審和遴選，可以充分展現(xiàn)患者實(shí)際未滿足的臨床需求，同時(shí)又避免了將臨床價(jià)值不高、創(chuàng)新性不足或醫(yī)保目錄內(nèi)已有同類產(chǎn)品的品種納入談判范圍。這種遴選程序既可以提高談判工作的效率，也保證了國家推進(jìn)抗癌藥降價(jià)相關(guān)政策的力度與精準(zhǔn)度。

堅(jiān)持價(jià)值導(dǎo)向，重視藥物經(jīng)濟(jì)性評估證據(jù)

2017年國家醫(yī)保藥品準(zhǔn)入談判工作時(shí)首次引入藥物經(jīng)濟(jì)性證據(jù)，本次談判進(jìn)一步將藥物經(jīng)濟(jì)性證據(jù)的應(yīng)用提升到了更高的層次。在本次談判的藥品價(jià)格評估測算中，各類藥物經(jīng)濟(jì)性證據(jù)均起到了重要作用，審評專家基于多維度的經(jīng)濟(jì)性證據(jù)判斷產(chǎn)品價(jià)值，確定合理的價(jià)格區(qū)間。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家系統(tǒng)審視了談判品種的成本-效用證據(jù)，以及國內(nèi)市場的中位與最低中標(biāo)價(jià)格、其他12個(gè)國家和地區(qū)的國際參考價(jià)格和國內(nèi)同一治療領(lǐng)域同類產(chǎn)品參比價(jià)格。在此基礎(chǔ)上，進(jìn)一步考慮慈善贈(zèng)藥計(jì)劃，癌癥一線、二線、三線治療產(chǎn)品之間的價(jià)格關(guān)系，談判品種之間的競爭性，以及藥品適用人群的廣泛程度、可能存在的藥品濫用情況和未來三年的醫(yī)保基金總支出影響�？v觀整個(gè)評審過程，此次談判給藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家充分的時(shí)間核審相關(guān)證據(jù)材料，并經(jīng)三輪全體專家討論，在各類證據(jù)間進(jìn)行充分的權(quán)衡與對比，最終確定了合理的談判價(jià)格區(qū)間。

在此次談判價(jià)格評估過程中，專家組充分考慮到了談判形成的藥品支付標(biāo)準(zhǔn)是國家醫(yī)保藥品準(zhǔn)入談判的核心。在長遠(yuǎn)政策視角下，如何維持醫(yī)�；�金的長期穩(wěn)定平衡，同時(shí)又給企業(yè)留有合理的利潤空間激勵(lì)創(chuàng)新投入，這二者間的博弈與平衡是談判價(jià)格形成的關(guān)鍵所在，也是國家在當(dāng)前民眾藥物可及性和未來新藥可及性之間的權(quán)衡。整個(gè)評審過程完全以企業(yè)遞交的藥品安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性證據(jù)為依據(jù)，科學(xué)、系統(tǒng)地評估藥品價(jià)值，綜合多維證據(jù)確定談判價(jià)格。始終貫徹國家醫(yī)療保障局要求的循證科學(xué)評估藥品價(jià)格，無需顧慮藥品必須達(dá)到特定的降幅。此次抗癌藥談判遵循了公共決策“循證、利益相關(guān)方參與和向公眾披露”的原則，最大化保證社會(huì)多方共贏與長期社會(huì)福利。

此次談判代表著我國在探索建立創(chuàng)新藥品醫(yī)保準(zhǔn)入談判機(jī)制的道路上又邁出了堅(jiān)實(shí)的一步，也進(jìn)一步體現(xiàn)了國家醫(yī)保準(zhǔn)入決策理念從粗放型、經(jīng)驗(yàn)式到精細(xì)化、循證式的轉(zhuǎn)變。然而，談判過程中還有一些值得深入思考的問題以及后續(xù)繼續(xù)創(chuàng)新的方向：

 （1）探索建立長效動(dòng)態(tài)談判機(jī)制。其中包括確定常規(guī)談判周期，為企業(yè)提供更多時(shí)間準(zhǔn)備相關(guān)證據(jù)，致力提高證據(jù)的嚴(yán)謹(jǐn)性、準(zhǔn)確性和可靠性；明確產(chǎn)品的價(jià)值判斷標(biāo)準(zhǔn)，引導(dǎo)企業(yè)投入更多精力去證實(shí)產(chǎn)品的安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性，尤其鼓勵(lì)利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)與證據(jù)證明產(chǎn)品的實(shí)際臨床價(jià)值；建立醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，根據(jù)臨床與市場的新證據(jù)、新態(tài)勢（如專利過期、同類高仿創(chuàng)新藥品上市等）靈活遴選談判品種，動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)目錄有進(jìn)有出，進(jìn)出相依；

 （2）應(yīng)推動(dòng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)規(guī)范的制定�？苫�于目前相關(guān)學(xué)術(shù)團(tuán)體已經(jīng)制定的“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)指南”等行業(yè)指導(dǎo)性指南文件，制定具有法律效力的證據(jù)規(guī)范，以規(guī)范證據(jù)的科學(xué)性和真實(shí)性；

 （3）進(jìn)一步探索創(chuàng)新性支付協(xié)議。在政策允許范圍內(nèi)，考慮費(fèi)用封頂協(xié)議、價(jià)格-銷量協(xié)議、價(jià)格-療效協(xié)議等類型的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)機(jī)制，進(jìn)一步發(fā)揮市場機(jī)制在保障醫(yī)保基金平穩(wěn)運(yùn)行和最大化參保人獲益之間的平衡；

 （4）建立談判效果跟蹤評估體系�？煽紤]由獨(dú)立的第三方學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)進(jìn)行評估，評估可以側(cè)重于衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)、公共政策與服務(wù)評價(jià)和醫(yī)保綜合績效評估分析等方面。醫(yī)保管理部門可根據(jù)評估情況適當(dāng)調(diào)整政策，以為談判的后續(xù)決策提供相應(yīng)循證依據(jù)，如需要再次談判或直接納入醫(yī)保目錄或終止報(bào)銷。